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El Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) ha concedido la autorización de comercialización de ALTUVIIIO® [Factor antihemofílico (recombinante), proteína de fusión Fc-VWF XTEN], una terapia de sustitución del factor VIII de alta retención, la primera de su clase. ALTUVIIIO está indicado para el control de la tendencia hemorrágica en pacientes con hemofilia A (deficiencia de factor VIII).

ALTUVIIIO también fue aprobado recientemente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Taiwán para el tratamiento de adultos y niños con hemofilia A el 31 de agosto de 2023. También conocido como efanesoctocog alfa, ALTUVIIIO es el primer y único tratamiento para la hemofilia A que proporciona niveles de actividad del factor normales o casi normales (más del 40%) durante la mayor parte de la semana con una dosis semanal en adultos y adolescentes, y reduce significativamente las hemorragias en comparación con la profilaxis previa con factor VIII en adultos y adolescentes con hemofilia A grave.

ALTUVIIIO puede utilizarse para la profilaxis rutinaria, el tratamiento a demanda y el control de episodios hemorrágicos, así como para el tratamiento perioperatorio de hemorragias. La sencilla dosis recomendada de 50 UI/kg está pensada para todos los pacientes y para diferentes escenarios clínicos.

“La aprobación de ALTUVIIIO en Japón y Taiwán representa un gran paso adelante para las personas que padecen hemofilia A en esos países. Los altos niveles de actividad sostenida del factor permitirán a los pacientes y a los médicos reimaginar la vida con hemofilia. ALTUVIIIO es un testimonio de la promesa de Sanofi de ofrecer terapias de primera clase que pueden redefinir el paradigma de tratamiento y transformar el estándar de atención para las personas de todo el mundo que viven con hemofilia.”

Brian Foard Vicepresidente Ejecutivo, Jefe Global de Atención Especializada ad interim, Sanofi, “La hemofilia A es una enfermedad rara, de por vida, en la que la capacidad de la sangre de una persona para coagularse adecuadamente se ve afectada, lo que lleva a hemorragias excesivas y hemorragias espontáneas en las articulaciones que pueden resultar en daño articular y dolor crónico, y potencialmente afectar a la calidad de vida”.

La gravedad de la hemofilia viene determinada por el nivel de actividad del factor de coagulación en la sangre de una persona, y existe una correlación negativa entre el riesgo de hemorragia y los niveles de actividad del factor. La aprobación del MHLW se basa en datos positivos de pacientes con hemofilia A grave, incluido el ensayo pivotal XTEND-1 en adultos y adolescentes y datos del ensayo XTEND-Kids en niños menores de 12 años.

En el estudio XTEND-1, la profilaxis con ALTUVIIIO una vez a la semana (50 UI/kg) cumplió el criterio de valoración principal, proporcionando una protección significativa contra las hemorragias en personas con hemofilia A grave, con una tasa media anualizada de hemorragias (ABR) de 0,71 (IC del 95%: 0,52 – 0,97) y una mediana de ABR de 0,00 (Q1, Q3: 0,00, 1,04). ALTUVIIIO alcanzó el criterio de valoración secundario clave con una reducción significativa del 77% en el ABR frente a la profilaxis previa con factor VIII basada en una comparación intrapaciente (IC del 95%: 58%, 87%).

Los datos de XTEND-Kids mostraron que los niños menores de 12 años que recibieron ALTUVIIIO (50 UI/kg) una vez a la semana durante 52 semanas (n=73) experimentaron un ABR medio de 0,6 (IC del 95%: 0,4 – 0,9) y un ABR medio de 0 (Q1, Q3: 0,0 – 1,0). Los resultados de seguridad fueron coherentes con los datos del ensayo XTEND-1. En todos estos estudios, ALTUVIIIO tiene un perfil de seguridad establecido y no hubo informes de desarrollo de inhibidores del factor VIII 2/3, aunque es posible la formación de inhibidores tras la administración de ALTUVIIIO.

Los efectos secundarios más frecuentes (>10%) de ALTUVIIIO son cefalea y artralgia. El ALTUVIIIO fue aprobado por primera vez en febrero de 2023 por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA). Anteriormente, la FDA le había concedido la designación de Terapia Innovadora en mayo de 2022 -la primera terapia de factor VIII en recibir esta designación-, designación de Vía Rápida en febrero de 2021 y designación de Medicamento Huérfano en 2017.

La Comisión Europea concedió la designación de medicamento huérfano en junio de 2019, y la Agencia Europea de Medicamentos aceptó la solicitud de autorización de comercialización (MAA) para efanesoctocog alfa en mayo de 2023.