El nuevo acuerdo respalda el descubrimiento y desarrollo de activos adicionales dirigidos a objetivos de alta convicción utilizando la tecnología Axiomer de ProQR

Eli Lilly and Company y ProQR Therapeutics NV anunciaron hoy la expansión de su acuerdo de licencia y colaboración centrado en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevos medicamentos genéticos.

La colaboración, anunciada originalmente en septiembre de 2021, aplicó la plataforma de edición de ARN Axiomer® patentada de ProQR para detectar trastornos del hígado y el sistema nervioso. A lo largo del trabajo realizado hasta la fecha, los avances en la plataforma han aumentado significativamente la eficiencia de edición y la biodistribución refinada tanto en el hígado como en el sistema nervioso, abriendo nuevas aplicaciones potenciales no solo para corregir mutaciones conocidas, sino también para introducir variantes protectoras en transcripciones específicas. A través de esta colaboración ampliada, Lilly y ProQR explorarán más aplicaciones de la plataforma Axiomer para desbloquear nuevos tratamientos innovadores para personas que viven con enfermedades con una gran necesidad médica no cubierta.

“Descubrir y desarrollar los medicamentos del mañana requiere tiempo, innovación sostenida y, lo que es más importante, colaboración”, dijo Andrew C. Adams, Ph.D., vicepresidente senior de medicina genética de Lilly y codirector del Instituto de Medicina Genética. “Estamos impresionados con el progreso hasta la fecha con nuestros socios en ProQR y estamos convencidos de que la edición de ARN puede ser una alternativa importante a otras terapias más permanentes”.

“Nuestra colaboración original con Lilly, que aprovecha nuestra plataforma de tecnología de edición de ARN Axiomer, continúa progresando bien y nos complace expandir nuestra asociación para incluir objetivos adicionales, junto con una opción para que Lilly opte por más”, dijo Daniel A. de Boer, fundador y CEO de ProQR. “Lilly es líder en terapias de ARN, y nuestra asociación ampliada es otra validación de nuestro liderazgo en la edición de ARN mediada por ADAR, nuestro sólido estado de propiedad intelectual y el potencial de nuestra tecnología de plataforma Axiomer de amplia aplicación. Esperamos tener un impacto en la vida de los pacientes junto con Lilly”.

Según los términos del acuerdo ampliado, Lilly obtendrá acceso a objetivos adicionales en el sistema nervioso central y el sistema nervioso periférico con la plataforma Axiomer de ProQR. ProQR recibirá $ 75 millones que consisten en un pago por adelantado, así como una inversión de capital. Lilly tendrá la capacidad de ejercer una opción para expandir aún más la asociación por una consideración de $ 50 millones. Además, Lilly puede optar por proporcionar a ProQR acceso a la tecnología de entrega patentada de la compañía para su tubería de propiedad total.

Según su acuerdo original de septiembre de 2021 y el acuerdo ampliado anunciado hoy con Lilly, en total, ProQR es elegible para recibir hasta aproximadamente $3750 millones en hitos de investigación, desarrollo y comercialización, así como regalías escalonadas de hasta un porcentaje medio de un dígito. sobre las ventas de productos.