CAMBRIDGE, Massachusetts – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha aceptado una solicitud de licencia biológica complementaria (sBLA) para el uso potencial ampliado de TAKHZYRO ®  (lanadelumab-flyo) para la profilaxis para prevenir ataques de angioedema hereditario (AEH) en pacientes pediátricos 2 a <12 años de edad. Actualmente, los niños con AEH menores de 6 años no tienen un tratamiento profiláctico aprobado. Si se aprueba, TAKHZYRO podría convertirse potencialmente en el primer tratamiento de este tipo para esta población.   La FDA ha otorgado una revisión prioritaria de la solicitud e indicó que se espera una decisión en la primera mitad de 2023.

“Los ataques de hinchazón de AEH impredecibles, debilitantes y potencialmente mortales pueden causar un costo físico y emocional en las personas que viven con este raro trastorno; esto es una carga para los niños pequeños y sus cuidadores”, dijo Cheryl Schwartz, vicepresidenta sénior, negocio de enfermedades raras de EE. UU. Unidad de Takeda “Si se aprueba TAKHZYRO para este uso ampliado, los niños de hasta 2 años tendrían una opción de tratamiento que ha demostrado ser eficaz en la prevención de los ataques de AEH en los mayores de 12 años”.

El sBLA se basa en datos del  estudio SPRING , el primer y único ensayo abierto de fase 3 para pacientes menores de 12 años de AEH. Si se aprueba, los niños en los EE. UU. tendrían acceso al tratamiento para la prevención de ataques de AEH, que puede implicar una hinchazón grave y gravemente debilitante en el abdomen, la cara, los pies, los genitales, las manos y la garganta.   Se ha informado angioedema de las vías respiratorias superiores potencialmente fatal en pacientes de hasta 3 años de edad. 

Actualmente, TAKHZYRO está aprobado y disponible en más de 30 países de todo el mundo y cuenta con el respaldo de un sólido programa de desarrollo clínico, que incluye uno de los mayores estudios de prevención de AEH con la mayor duración del tratamiento activo.

Acerca de la inyección de TAKHZYRO ®  (lanadelumab-flyo)

TAKHZYRO es un medicamento recetado que se usa para prevenir los ataques de angioedema hereditario (AEH) en personas a partir de los 12 años. Se desconoce si TAKHZYRO es seguro y eficaz en niños menores de 12 años. TAKHZYRO está diseñado para la autoadministración o la administración por parte de un cuidador con una inyección subcutánea de una solución de 300 mg/2 ml (150 mg/1 ml) en una jeringa precargada de dosis única o en un vial de dosis única cada 2 semanas. En algunos pacientes se puede considerar la dosificación cada 4 semanas. El paciente o cuidador debe ser capacitado por un profesional de la salud. 

TAKHZYRO Información de seguridad para Estados Unidos

TAKHZYRO puede causar efectos secundarios graves, incluidas reacciones alérgicas. Llame a su proveedor de atención médica u obtenga ayuda de emergencia de inmediato si tiene alguno de los siguientes síntomas:

  • sibilancias
  • respiración dificultosa
  • opresión en el pecho
  • latidos cardíacos acelerados
  • debilidad
  • sarpullido
  • urticaria

Los efectos secundarios más comunes observados con TAKHZYRO fueron reacciones en el lugar de la inyección (dolor, enrojecimiento y hematomas), infección de las vías respiratorias superiores y dolor de cabeza.

Estos no son todos los posibles efectos secundarios de TAKHZYRO. Para obtener más información, consulte a su proveedor de atención médica o farmacéutico. Puede informar los efectos secundarios a la FDA en 1-800-FDA-1088.

TAKHZYRO no se ha estudiado en mujeres embarazadas o lactantes. Hable con su proveedor de atención médica sobre el riesgo de tomar TAKHZYRO si está embarazada, planea estar embarazada, está amamantando o planea amamantar.