Ascidian Therapeutics, una empresa de biotecnología, anunció un acuerdo de colaboración y licencia de investigación con Roche para el descubrimiento y desarrollo de terapias de edición de exones de ARN dirigidas a afecciones neurológicas.
Según el acuerdo, Ascidia se encargará de la investigación y de las actividades preclínicas específicas, mientras que la gigante suiza supervisará el desarrollo preclínico y clínico, además de la fabricación y comercialización. A su vez, Roche obtendrá los derechos exclusivos sobre esta tecnología para objetivos neurológicos no revelados.
Ascidian recibiría un pago inicial de 42 millones de dólares y es elegible para recibir hasta 1.8 mil millones adicionales en pagos de hitos de investigación, clínicos y comerciales, así como regalías por las ventas comerciales globales. De igual forma, el acuerdo establece que Ascidian es libre de desarrollar programas con otros objetivos neurológicos por su cuenta o en colaboración.
“El potencial para tratar enfermedades mediante la edición a gran escala de exones de ARN es vasto. Estamos emocionados de trabajar con Roche para desarrollar medicamentos primeros en su clase para múltiples enfermedades neurológicas, con una misión y pasión por aliviar el sufrimiento y mejorar vidas”, afirmó Michael Ehlers, M.D., Ph.D., Presidente y Director Ejecutivo de Ascidian Therapeutics. La plataforma de Ascidian permite el enfoque en genes grandes y genes con alta variabilidad mutacional, mientras se mantienen los patrones y niveles de expresión génica nativos. Al reescribir el ARN, la tecnología de edición de exones de Ascidian está diseñada para proporcionar la durabilidad de la terapia génica, mientras que reduce significativamente los riesgos asociados con la edición directa de ADN y el reemplazo de genes.