NUEVA YORK–(BUSINESS WIRE)–Pfizer Inc. (NYSE:PFE) anunció hoy que su inmunoterapia contra el cáncer en investigación, elranatamab, recibió la Designación de Terapia Innovadora de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los EE. mieloma múltiple (RRMM). Elranatamab es un anticuerpo biespecífico (BsAb) dirigido contra el antígeno de maduración de células B (BCMA)-CD3.

“La designación de avance de la FDA reconoce el potencial de elranatamab como un medicamento innovador para las personas con mieloma múltiple cuya enfermedad ha recaído o es refractaria a los tratamientos existentes, lo que en la actualidad deja muy pocas vías para evitar este cáncer actualmente incurable”, dijo Chris Boshoff, MD, Ph.D., director de desarrollo, oncología y enfermedades raras, desarrollo global de productos de Pfizer. “Esto marca la duodécima Designación de Terapia Innovadora de la FDA en oncología de Pfizer, un testimonio de nuestro compromiso incesante con el desarrollo de medicamentos transformadores contra el cáncer en áreas de gran necesidad insatisfecha. Esperamos trabajar con la FDA para acelerar el desarrollo de esta terapia”.

La designación de terapia innovadora de la FDA tiene como objetivo acelerar el desarrollo y la revisión de un medicamento destinado a tratar una enfermedad grave o potencialmente mortal y la evidencia clínica preliminar indica que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial con respecto a las terapias existentes. 

Los BsAbs son una forma novedosa de inmunoterapia contra el cáncer que se une y se involucra en dos objetivos diferentes a la vez. Un brazo se une directamente a antígenos específicos en las células cancerosas y el otro brazo se une a las células T, uniendo ambos tipos de células. Elranatamab está diseñado para unirse a BCMA, que se expresa en gran medida en la superficie de las células de mieloma múltiple (MM), y el receptor CD3 que se encuentra en la superficie de las células T, uniéndolas y activando las células T para destruir las células de mieloma. . La afinidad de unión de elranatamab por BCMA y CD3 se diseñó para provocar una potente actividad antimieloma mediada por células T. Elranatamab se administra por vía subcutánea, lo que ofrece más comodidad que la administración intravenosa y puede mitigar el riesgo de posibles eventos adversos, como el síndrome de liberación de citocinas (SRC).

La Designación de Terapia Innovadora se basa en datos de seguimiento de seis meses de la cohorte A (n=123) de MagnetisMM-3, un estudio abierto, multicéntrico, de un solo brazo, de Fase 2 que evalúa la seguridad y eficacia de la monoterapia con elranatamab en pacientes con RRMM. Los pacientes recibieron 76 mg semanales (QW) de elranatamab por vía subcutánea (SC) con un régimen de dosis de preparación de 2 pasos administrados durante la primera semana. El estudio mostró que elranatamab demostró un perfil de seguridad manejable y, en una mediana de seguimiento de 6,8 meses, los pacientes lograron una tasa de respuesta general (ORR) del 61,0 %. Entre los respondedores, hubo un 90,4 % de probabilidad de mantener una respuesta ≥6 meses. El evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) más común, independientemente de la causalidad, fue CRS (57,9 %), y la mayoría de los eventos informados fueron de Grado 1 (43,2 %) o Grado 2 (14,2 %).a Reunión Anual y Exposición 2022 de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH 2022), que tendrá lugar del 10 al 13 de diciembre de 2022 en Nueva Orleans .

MagnetisMM-3 es parte del sólido programa de investigación clínica MagnetisMM, que tiene ensayos con intención de registro planificados o en curso que exploran elranatamab como monoterapia y en combinación con terapias estándar o novedosas, que abarcan múltiples poblaciones de pacientes de mieloma múltiple recién diagnosticado (NDMM), enfermedad expuesta de doble clase y RRMM.

Además de la Designación de Terapia Innovadora, la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) le otorgaron a elranatamab la Designación de Medicamento Huérfano para el tratamiento del MM. La FDA y la EMA han otorgado a elranatamab la designación Fast Track y el esquema PRIME, respectivamente, para el tratamiento de pacientes con MMRR. La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos para el Cuidado de la Salud (MHRA) del Reino Unido también otorgó a elranatamab la Designación de Medicamento Innovador y el Pasaporte de Innovación para el tratamiento de MM.