WILMINGTON, Del.–IMFINZI ® (durvalumab) de AstraZeneca ha sido aprobado en los EE. UU. para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de las vías biliares (BTC) metastásico o localmente avanzado en combinación con quimioterapia (gemcitabina más cisplatino) .
La aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) se basó en los resultados del ensayo de fase III TOPAZ-1 . En un análisis intermedio de TOPAZ-1, IMFINZI más quimioterapia redujo el riesgo de muerte en un 20 % en comparación con la quimioterapia sola (cociente de riesgos instantáneos [HR] 0,80; intervalo de confianza [IC] del 95 % 0,66-0,97; p=0,021). Se estima que uno de cada cuatro (25 %) pacientes tratados con IMFINZI más quimioterapia aún vivía a los dos años en comparación con uno de cada 10 (10 %) tratados con quimioterapia sola. Los resultados fueron consistentes en todos los subgrupos preespecificados, independientemente de la expresión de PD-L1 o la ubicación del tumor.
BTC es un grupo de cánceres raros y agresivos que ocurren en los conductos biliares y la vesícula biliar. 1,2 Aproximadamente 23,000 personas en los EE. UU. son diagnosticadas con BTC cada año. 1 Estos pacientes tienen un mal pronóstico, con aproximadamente 5% a 15% de pacientes con BTC que sobreviven cinco años. 3
Aiwu Ruth He, MD, PhD, Profesora Asociada de Medicina, Líder del Programa de Cáncer GI, Georgetown Lombardi Comprehensive Cancer Center, Medstar Georgetown University Hospital, Washington DC, e investigadora principal en el ensayo de fase III TOPAZ-1, dijo: “ Esta aprobación representa un gran paso adelante para los pacientes con cáncer avanzado de las vías biliares, que necesitan con urgencia opciones de tratamiento nuevas, bien toleradas y eficaces después de más de una década de innovación limitada. La combinación de durvalumab y quimioterapia debería convertirse en un nuevo estándar de atención en este entorno, ya que ha demostrado una supervivencia significativamente mejorada para estos pacientes que históricamente se han enfrentado a un mal pronóstico”.
Dave Fredrickson, vicepresidente ejecutivo de la unidad comercial de oncología de AstraZeneca, dijo: “Por primera vez, los pacientes en los EE. UU. con cáncer avanzado de las vías biliares tienen una opción de tratamiento basada en inmunoterapia que prolonga significativamente la supervivencia y es bien tolerada. Esta aprobación de IMFINZI y la quimioterapia avanza en nuestra ambición de desafiar las expectativas de tratamiento y transformar la atención de los pacientes con cánceres gastrointestinales con una gran necesidad insatisfecha”.
Stacie Lindsey, directora ejecutiva de Cholangiocarcinoma Foundation, dijo: “Los pacientes han estado esperando durante mucho tiempo una nueva opción de tratamiento de primera línea para el cáncer de las vías biliares. La Fundación felicita a AstraZeneca por participar en la investigación del cáncer raro, que afecta a pacientes y familias en todo el país. Estamos especialmente agradecidos con los pacientes que participaron en este ensayo, lo que hace posible que la comunidad más amplia de enfermedades raras se beneficie de este tratamiento”.
Los resultados del ensayo de fase III TOPAZ-1 se presentaron en el simposio de cánceres gastrointestinales de la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO GI) de 2022 y se publicaron en el New England Journal of Medicine Evidence . En general, IMFINZI más quimioterapia se toleró bien y no aumentó la tasa de interrupción debido a eventos adversos en comparación con la quimioterapia sola.
En julio de 2022, IMFINZI más quimioterapia se agregó a las Pautas de práctica clínica en oncología de NCCN (NCCN Guidelines ® ) como un régimen preferido de Categoría 1 como terapia de primera línea para BTC localmente avanzado o metastásico según los datos de TOPAZ-1. 4
La presentación regulatoria de EE. UU. para TOPAZ-1 se revisó en el marco del Proyecto Orbis, que proporciona un marco para la presentación y revisión simultáneas de medicamentos oncológicos entre los socios internacionales participantes. Como parte del Proyecto Orbis, IMFINZI más quimioterapia también está bajo revisión regulatoria para la misma indicación por parte de la Administración de Productos Terapéuticos de Australia, la Agencia Reguladora de Salud de Brasil (ANVISA), Health Canada, la Administración Farmacéutica del Ministerio de Salud de Israel, la Autoridad de Ciencias de la Salud de Singapur, la Swissmedic y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido.
La aprobación se otorgó después de obtener la revisión prioritaria y la designación de medicamento huérfano para IMFINZI en los EE. UU. en este contexto. Las aplicaciones reglamentarias también se están revisando actualmente en Europa, Japón y varios otros países en función de los resultados de TOPAZ-1.