GAITHERSBURG, Md.–( BUSINESS WIRE )–miRecule, Inc., un innovador de terapias de ARN de próxima generación, anunció hoy una colaboración estratégica y un acuerdo de licencia exclusivo con Sanofi para desarrollar y comercializar un anticuerpo-ARN de primera clase. conjugado (ARC) para el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). La colaboración marca la primera transacción de licencia de miRecule aprovechando su plataforma patentada DREAmiR.

La FSHD es el segundo tipo más común de distrofia muscular y afecta a más de un millón de personas en todo el mundo sin tratamientos aprobados. Los pacientes con mutaciones genéticas causales experimentan un deterioro de por vida de la función muscular y una discapacidad progresiva. La colaboración combinará la terapia de ARN anti-DUX4 de miRecule (descubierta a través de su plataforma patentada DREAmiR) con NANOBODY dirigido al músculo patentado de Sanofi.tecnología para unir las dos moléculas en un ARC utilizando la química de formulación y conjugación NAVIgGator™ de miRecule. La posible mejor terapia de su clase resultante puede convertirse en un tratamiento modificador de la enfermedad que se dirige selectivamente y suprime la causa subyacente de la FSHD en el tejido muscular. Este enfoque innovador permitiría a los pacientes con FSHD reanudar su curso normal de envejecimiento sin los efectos debilitantes de esta enfermedad progresiva.

Según los términos del acuerdo de colaboración, miRecule otorgará a Sanofi una licencia mundial exclusiva de los derechos de propiedad intelectual de la terapia FSHD. miRecule y Sanofi colaborarán en actividades de investigación a través de la selección de candidatos principales. Tras la selección de candidatos, Sanofi asumirá la responsabilidad exclusiva de los estudios de habilitación de IND y las actividades posteriores de desarrollo y comercialización a nivel mundial. miRecule recibirá un pago por adelantado y es elegible para pagos por hitos a corto plazo, que combinados podrían superar los $30 millones. Los pagos adicionales por hitos comerciales, reglamentarios y de desarrollo podrían elevar el total a casi $400 millones para el avance del candidato a fármaco FSHD, que será desarrollado y comercializado exclusivamente por Sanofi.

Pablo Sardi
Director global de investigación de enfermedades raras y neurológicas, Sanofi

“Esperamos trabajar con miRecule para unir nuestras dos tecnologías innovadoras en sinergia en la mejor terapia de su clase diseñada para suprimir la causa subyacente de la FSHD. Esperamos que esto permita a los pacientes vivir una vida libre de los síntomas debilitantes de la el trastorno Estamos emocionados de embarcarnos en esta colaboración con miRecule mientras trabajamos juntos para traer esperanza a la comunidad FSHD “.

Antonio Saleh
Fundador y Director Ejecutivo, miRecule

“Estamos encantados de entrar en nuestra primera transacción de licencia importante con un socio del calibre y las capacidades de Sanofi como líder mundial en el desarrollo y comercialización de terapias para enfermedades raras. Nuestro objetivo desde que iniciamos este programa ha sido desarrollar un tratamiento que permita a los pacientes con FSHD vivir una vida normal. La filosofía que impulsa nuestra plataforma de descubrimiento DREAmiR se centra en el desarrollo de fármacos centrados en el paciente y la toma de decisiones científicas sólidas. Creemos que Sanofi comparte estos valores fundamentales sobre la creación de terapias que cambian la vida, por lo que esta es una asociación ideal para llevar adelante nuestro anti-DUX4 Terapia de ARN”.

El fundador y director ejecutivo de miRecule tiene un fuerte compromiso con el desarrollo de una terapia para tratar la FSHD, ya que el trastorno es hereditario. miRecule comenzó su programa en 2019 con un fuerte apoyo de la comunidad académica y de pacientes, y recibió fondos de la FSHD Society, Friends of FSH Research y el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS, Grant 5R44NS119147-02). Sanofi y miRecule esperan continuar trabajando con estas organizaciones para ayudar a desarrollar un tratamiento innovador para la FSHD.

Acerca de miRecule

miRecule, Inc. es una empresa de biotecnología centrada en el avance de las terapias de ARN de próxima generación utilizando datos genómicos personalizados de pacientes para crear terapias altamente personalizadas que tratan una variedad de enfermedades, incluido el cáncer y la distrofia muscular. La plataforma de descubrimiento basada en la genómica DREAmiR™ patentada por la compañía identifica objetivos críticos de ARN para el desarrollo de fármacos en subconjuntos específicos de pacientes que se beneficiarían del tratamiento. Luego, miRecule crea terapias de ARN patentadas con farmacología mejorada y las une con anticuerpos para la administración dirigida al tejido de la enfermedad. El principal candidato de miRecule, MC-30 para el cáncer de cabeza y cuello, reemplaza la potente actividad supresora de tumores del microARN-30 que se pierde en la mitad de los pacientes con cáncer de cabeza y cuello. El segundo programa de miRecule que ahora tiene licencia de Sanofi, MC-DX4 para el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), elimina la expresión del gen DUX4, que causa la enfermedad en el 95 % de los pacientes con FSHD. Para mayor información por favor visite: www.mirecule.com .