Roche ha anunciado hoy que en el Congreso Híbrido de la Asociación Europea de Hematología (EHA, por sus siglas en inglés), que se celebrará en Fráncfort (Alemania) del 8 al 11 de junio de 2023, se han presentado resultados positivos de los estudios mundiales de fase III COMMODORE 1 y 2, que evalúan la eficacia y la seguridad de crovalimab, un nuevo anticuerpo monoclonal anti-C5 de reciclaje en fase de investigación, en comparación con eculizumab, actual tratamiento de referencia en la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).
“Con la opción de autoadministración subcutánea, crovalimab podría ayudar a satisfacer las necesidades de por vida de las personas que viven con HPN y sus cuidadores”, dijo Levi Garraway, M.D., Ph.D., Director Médico y Jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche. “Los datos de los estudios COMMODORE se presentarán a las autoridades reguladoras de todo el mundo”.
La HPN es una enfermedad hematológica rara y potencialmente mortal, en la que los glóbulos rojos son destruidos por el sistema del complemento -parte del sistema inmunitario innato- causando síntomas como anemia, fatiga, coágulos sanguíneos y enfermedad renal. Los inhibidores de C5 han demostrado su eficacia en el tratamiento de esta enfermedad. Crovalimab se ha diseñado para que se recicle en el torrente sanguíneo, lo que permite una inhibición sostenida del complemento mediante la administración de dosis bajas por vía subcutánea (SC) cada cuatro semanas.
En el estudio COMMODORE 2, el 79,3% (IC del 95%: 72,9, 84,5) de los participantes aleatorizados para ser tratados con crovalimab lograron el control de la hemólisis desde la quinta semana hasta la semana 25, en comparación con el 79,0% (IC del 95%: 69,7, 86,0) con eculizumab. Además, el 65,7% (IC del 95%: 56,9; 73,5) consiguió evitar las transfusiones (AT) desde el inicio hasta la semana 25 con crovalimab y el 68,1% (IC del 95%: 55,7; 78,5) con eculizumab. La evitación de transfusiones se define como las personas que quedan libres de transfusiones y no requieren transfusiones según las directrices especificadas en el protocolo. Las necesidades de transfusión de sangre son medidas clínicas importantes de la hemólisis causada por la desregulación del complemento en la HPN. Se produjo una mejoría clínicamente significativa en la puntuación de FACIT-Fatiga desde el inicio hasta la semana 25 en ambos brazos, con una mejoría numéricamente mayor con crovalimab (cambio medio ajustado 7,8 [IC del 95%: 6,5; 9,1]), frente a eculizumab (cambio medio ajustado 5,2 [IC del 95%: 3,4; 6,9]).
En el estudio COMMODORE 2 se produjeron eventos adversos (EA) en el 78% de los participantes tratados con crovalimab y en el 80% de los tratados con eculizumab. Se produjeron infecciones graves en el 3% de los participantes tratados con crovalimab y en el 7% de los tratados con eculizumab, sin infecciones meningocócicas. El EA más frecuente, que se produjo en el 16% de las personas tratadas con crovalimab y en el 13% de las tratadas con eculizumab, fue una reacción relacionada con la infusión. Un participante de cada grupo experimentó un EA que provocó la interrupción del tratamiento.
Los resultados del estudio COMMODORE 1 indican que crovalimab mantuvo el control de la enfermedad en personas que cambiaron de inhibidores del complemento actualmente aprobados. Los datos respaldan el perfil beneficio-riesgo consistente de crovalimab, así como la administración SC con la opción de autoadministración, como se vio en el estudio COMMODORE 2.
Roche también presentó datos preliminares del estudio COMMODORE Burden of Illness, que sugieren que, a pesar de los tratamientos con inhibidores de C5 actualmente disponibles, las personas con HPN siguen experimentando una carga sustancial de enfermedad, que puede traducirse en una disminución de la calidad de vida y en costes considerables. Estos datos sugieren que las personas con HPN pueden beneficiarse de opciones de tratamiento alternativas.
Los datos globales de fase III de los estudios COMMODORE 1 y 2 en HPN se presentarán a las autoridades reguladoras de todo el mundo. Los datos positivos de un tercer estudio de fase III que evalúa crovalimab en la HPN, el estudio COMMODORE 3 en China, se presentaron en la Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés) el 10 de diciembre de 2022. Los datos del estudio COMMODORE 3 se han presentado a través de la vía de Designación de Terapia Innovadora del Centro de Evaluación de Medicamentos de China. Esta presentación ha sido aceptada como revisión prioritaria para su aprobación por la Administración Nacional de Productos Médicos de China.