Takeda anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) aprobó la Solicitud de Licencia Biológica complementaria (sBLA) para el uso ampliado de TAKHZYRO (lanadelumab-flyo) para la profilaxis para prevenir ataques de angioedema hereditario (AEH) en pacientes pediátricos de 2 a 12 años de edad. 

Antes de la aprobación de hoy, las únicas opciones de tratamiento de profilaxis de rutina aprobadas para niños de 6 a 12 años de edad requerían dosificación cada tres o cuatro días, y los niños con AEH de 2 a 6 años de edad no tenían tratamiento de profilaxis aprobado, lo que convierte a TAKHZYRO en el primer tratamiento profiláctico para este grupo de edad. La dosis recomendada es de 150 mg/1 ml de solución en una jeringa precargada de dosis única cada cuatro semanas en pacientes de 2 a 6 años de edad y cada dos semanas en pacientes de 6 a 12 años de edad. 

Los ataques de AEH pueden implicar una hinchazón grave y debilitante en el abdomen, la cara, los pies, los genitales, las manos y la garganta. Se ha informado que el angioedema de las vías respiratorias superiores es potencialmente fatal en pacientes de hasta 3 años de edad. En una encuesta de 2017, el diagnóstico promedio de AEH tomó un promedio de 8,4 años después del inicio de los síntomas. En este estudio de pacientes con AEH, el 50 % experimentó ansiedad, el 34 % tuvo dificultades con la actividad social y el 58 % informó que los síntomas afectaban negativamente el avance profesional. 

“La aprobación de hoy para TAKHZYRO en pacientes pediátricos a partir de los 2 años de edad brinda una adición importante y bienvenida a las opciones de tratamiento disponibles para los niños que viven con AEH”, dijo Anthony Castaldo, presidente y director ejecutivo de la Asociación de Angioedema Hereditario de EE. UU. (HAEA).

La aprobación de sBLA se basó en la extrapolación de los datos de eficacia del estudio HELP, un ensayo de fase 3 que incluyó a pacientes de 12 a 18 años y análisis farmacocinéticos adicionales que mostraron exposiciones similares al fármaco entre adultos y pacientes pediátricos, así como los datos de seguridad y farmacodinámica del Estudio SPRING, un ensayo abierto de fase 3 en 21 pacientes con AEH de 2 a 12 años de edad. 

Los objetivos principales del Estudio SPRING fueron la seguridad y la farmacocinética de TAKHZYRO. Los eventos adversos emergentes relacionados con el tratamiento más comunes en el estudio fueron dolor en el lugar de la inyección (29 %), eritema en el lugar de la inyección (14 %), hinchazón en el lugar de la inyección (5 %), dolor en el lugar de la administración (5 %) y reacción en el lugar de la inyección. (5%). La prevención de ataques de AEH se midió como objetivo secundario. 

TAKHZYRO redujo la tasa de ataques de AEH en pacientes pediátricos en una media del 94,8 % en comparación con el valor inicial, de 1,84 ataques al mes a 0,08 ataques durante el período de tratamiento de 52 semanas (N=21). La mayoría de los pacientes (76,2%, n=16) estuvieron libres de ataques con un promedio de 99,5% de días sin ataques. Estos resultados de eficacia son de un ensayo abierto, no controlado, y el estudio no fue diseñado para probar hipótesis estadísticas. Se requieren más estudios de confirmación para sacar conclusiones de estos datos.

“La aprobación de hoy de la indicación ampliada de TAKHZYRO representa un importante paso para la comunidad de AEH, ya que ayuda a algunos de sus pacientes más jóvenes, que viven con la enfermedad, a tener disponible un tratamiento de profilaxis a largo plazo”, dijo Julie Kim, presidenta de la unidad de negocios de EE. UU. y jefe nacional de EE. UU. en Takeda. “Takeda es un líder comprometido en el ámbito de las enfermedades raras y la aprobación de hoy subraya nuestra confianza en TAKHZYRO, así como nuestra dedicación para abordar las necesidades de los pacientes con AEH a través de investigaciones continuas, programas clínicos y recopilación de datos del mundo real”.

TAKHZYRO se aprobó originalmente en los EE. UU. en 2018 para la profilaxis para prevenir los ataques de AEH en pacientes adultos y pediátricos de 12 años o más. Actualmente está disponible en más de 60 países de todo el mundo y cuenta con el respaldo de un sólido programa de desarrollo clínico, que incluye uno de los mayores estudios de prevención del AEH con la mayor duración del tratamiento activo.